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mRNA如何插一脚了:助力基因治疗和免疫治疗?

时间:2021-01-31 00:59 点击次数:
  本文摘要:自20世纪80年代和90年代以来,基因药物的研究和开发已经走过了近30年的历程。这个过程是如此的艰难和漫长,以至于很多年前专门从事mRNA药物研发的人已经在心里默默的戒了。因为在这短短的几十年里,经过研究,仍然是杨家的问题必须解决,即如何让它安全进来,如何保证它转学后能够安全、顺利、有效地工作,这些都是瓶颈问题。 从去年开始,参与mRNA药物研发的CureVac、Arcturus、BioNTech、Moderna等公司在技术上有了很大的突破,让资本对这个领域充满信心。

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自20世纪80年代和90年代以来,基因药物的研究和开发已经走过了近30年的历程。这个过程是如此的艰难和漫长,以至于很多年前专门从事mRNA药物研发的人已经在心里默默的戒了。因为在这短短的几十年里,经过研究,仍然是杨家的问题必须解决,即如何让它安全进来,如何保证它转学后能够安全、顺利、有效地工作,这些都是瓶颈问题。

从去年开始,参与mRNA药物研发的CureVac、Arcturus、BioNTech、Moderna等公司在技术上有了很大的突破,让资本对这个领域充满信心。仅去年一年,它们的金融投资和合作订单总额就达40亿美元。相比之下,去年生物技术领域的上市公司在研发上的投入仅为400亿美元左右。

所以我们指出2015年应该是mRNA药物日趋激烈的一年。但各种融资合作只是开始,好戏还在后头,尤其是技术方面。创意企业竞相将基因药物与疫苗、纳米技术、免疫疗法和基因治疗联系起来。

MRNA疫苗纳米技术,在动物实验中100%有效,本月初,麻省理工学院爆出消息,由两位博士后JasdaveChahal和OmarKhan研制的可定制疫苗,在动物实验中可以100%防治埃博拉病毒、H1N1流感和弓形虫病毒感染。整个疫苗生产过程只需一周。研究人员指出,这一研究结果对于阻止突发疫情越来越严重非常重要。与以前使用病毒载体运送基因疫苗不同,麻省理工学院的研究小组正在使用纳米粒子作为基因疫苗的载体。

这个载体是MITDanielAnderson教授实验室的研究成果。它可以将药物定向输送到靶细胞,成功完成给药任务。

安德森教授团队开发的载体本质上并不是我们印象中的密封球形结构,它是树枝状的,mRNA挂在纳米根的分支上。这里的悬浮是由电场完成的。

因为mRNA分子在自然条件下是带负电荷的,Khan使纳米树根带正电荷。将mRNA挂在纳米树上后,Khan按照一定的形状将纳米树根拉上拉链,将mRNA包裹在一起。

通过几次拉链,负载有mRNA的纳米粒子的直径可以控制在150 nm以下。此时,由于纳米颗粒的大小与大多数病毒相似,这些纳米颗粒只能像病毒一样转移到细胞中。因此,管理过程已经微妙而安全地完成。制成纳米颗粒,装载基因(绿色)并转移到细胞中(蓝色)。

麻省理工学院最好的教授之一罗伯特兰格回应说,这种输送基因疫苗的新方法让我们非常兴奋。目前,这种纳米技术给药的mRNA疫苗在小鼠实验中表现出了优异的性能,可以保护小鼠免受各种病原体引起的病毒感染。

汗和查哈尔回应说,他们想成立一家新公司,将这位发明家商业化。


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